本文首发于“君实财经”微信公众号，发布时间：2023-07-20
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百济神州内部交流0718
Q&A
血液瘤相关：
Q：BCL2治疗骨髓瘤，维奈克拉还没获批该适应症，t(11:14)情况？是否能扩大到全人群？
t(11:14)突变比例比较高；还在探索黑色素瘤等。
Q：BTK+BCL-2联合，固定疗程，策略？
尽量在更短时间内完成治疗；基于当前数据，经一年联合治疗就能达到MRD阴性，有些患者希望持续治疗，一些希望固定疗程；我们也会对经受伊布替尼+维奈克拉治疗的患者进行开发。
Q：新靶点药物对BTK的压力？联合方案也能保护百悦泽的定价？
会有不同的定价方案，联合方案可能是打包定价；现在维奈克拉常与奥妥珠单抗联用，我们的联合也能拓宽BTK所面向的人群；与耐药治疗不同，我们的目标是达到更深更持久的缓解，这对BTK来说是很大的机遇，对泽布替尼来说也是很大空间。
Q：BTKCDAC其他适应症开发？
BTK与自身免疫病发生也有关，CDAC在自免领域或许有潜力。
Q：BTKCDAC相比非共价BTK的优势？
当前一线治疗都是共价BTK，共价和非共价的BTK都需要克服耐药性，我们有望克服。
Q：BTKCDAC在多发骨髓瘤中的优势？
维奈克拉联用方案，有很高毒性，失败了，我们的安全性会更好。
实体瘤相关：
Q：KRAS野生型可能导致耐药，脱靶毒性如皮疹等，如何避免？
泛KRAS比较难做，目前观察到动物模型耐受性很好。
Q：PRMT5的差异化优势？
我们的药理学数据更好，血脑穿透性更强，希望能够转换成积极的临床数据。
Q：替雷利珠单抗什么时候在美国获批？
已经完成FDA对GMP的审查，期待完成接下来的审查。
Q：诺华退回TIGIT的原因？
诺华基于内部调整做出的决定，我们无法代替他们回答；很高兴拿回全部权益，对未来开发很有信心。
Q：与映恩合作ADC，是被什么技术吸引？未来开发适应症？
看中他们的平台，临床前数据很好，可以很好地补充我们的乳腺癌管线，明年初能开临床。
策略相关：
Q：管线开发的策略，是机会还是成本？
很难预测哪个靶点会成功；关注具体疾病，围绕其尝试不同创新疗法；不会根据临床前数据就做出决策哪个会成功；在概念验证阶段会淘汰1/3的药物，III期还会淘汰很多。
Q：如何看待中国药物定价体系？
（1）25%的癌症患者都是在中国；中国患者无法负担和美国一样的价格，因此很多药品都进入国家医保；国内定价符合我们的预期；创立之初只有1/6人群获得创新药，医保支付体系降低患者支付压力，企业有一定创收也能反哺研发。（2）我们在不断提高成本效益比：①临床：临床阶段会花10+亿，通过扩大临床范围降低成本；没有借助CRO；目标是将临床成本降低一半；②生产：我们比同行成本低很多。在较高的成本效率下，即使价格没那么高，也能有一定创收。（3）泽布在美国上市后定价比伊布低：每个月低1000美元左右
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